Qual è l’origine della malattia?

Struttura e funzione del fattore di von Willebrand

Il VWF è una glicoproteina multimerica composta principalmente da subunità identiche con un peso molecolare di circa 250 kDa e sintetizzata dalle cellule endoteliali e dai megacariociti.
Le dimensioni dei multimeri variano da 500 kDa a oltre 10.000 kDa per i multimeri che comprendono più di 40 subunità e misurano più di 2 µm.
I multimeri ad alto peso molecolare svolgono un ruolo importante nell’adesione piastrinica. I multimeri di tutte le dimensioni si legano al fattore VIII e lo stabilizzano, proteggendolo dalla rapida proteolisi in circolo.
La malattia di von Willebrand può quindi portare a emorragie con una presentazione clinica tipica delle malattie piastriniche o dell’emofilia A da lieve a moderata, o di una combinazione di entrambe.


Origine genetica

Il gene per il fattore di von Willebrand si trova sul cromosoma 12.
Sono state descritte numerose mutazioni.
L’attuale classificazione della malattia di von Willebrand si basa su criteri genetici e di laboratorio.