Quale trattamento è disponibile?

Il livello di attività del fattore IX necessario per garantire la coagulazione è di circa il 30%.
In caso di incidente grave, può essere necessario raggiungere livelli circolanti del 50% o addirittura dell’80% per interventi chirurgici importanti.
La profilassi e il trattamento prevedono la somministrazione di concentrati di fattore IX plasmaderivato o ricombinante.
In presenza di anticorpi anti-fattore IX, si possono utilizzare il fattore VIIa ricombinante e i concentrati di complesso protrombinico attivato come il Feiba®(1).
In alcune situazioni specifiche possono essere adottate altre misure terapeutiche.
La desmopressina (Minirin®) non può essere utilizzata nell’emofilia B.

(1) Attività di bypass dell’inibitore del fattore VIII

Il monitoraggio prevede la misurazione dei livelli di attività del fattore IX, nonché lo screening e il dosaggio di inibitori specifici.

Nei pazienti trattati con fattore VII attivato ricombinante, deve essere misurata l’attività di questa sostanza.

Studi recenti hanno dimostrato che i test globali di coagulazione, come il test di generazione della trombina, possono costituire strumenti utili ed efficaci per l’adattamento della terapia sostitutiva nei pazienti che presentano un inibitore.